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近日，針對嚴重血紅蛋白病的自體幹細胞療法CTX001獲得了美國FDA的快速通道審評資格認定（Fast Track Designation），用於治療鐮狀細胞病（SCD）。

美國FDA的快速通道計劃旨在促進藥物的開發和加速審查，以治療嚴重疾病以及滿足未得到滿足的醫療需求。快速通道主要針對新的或有潛力的、比現有療法效果更好的療法。

獲得FDA快速通道審評資質認定的藥物可能有資格享受多種福利，包括與FDA更頻繁的會議和溝通，如果符合相關標準，還有可能獲得生物制劑許可申請（BLA）的加速審批、優先審查或滾動式審查。

這款療法由CRISPR Therapeutics公司和VertexPharmaceuticals公司合作開發，是壹種結合基因編輯的幹細胞療法——將患者的造血幹細胞進行基因編輯使其能夠產生高水平胎兒血紅蛋白的血細胞，然後再註入患者體內。該療法旨在通過補償成人血紅蛋白的缺失或缺陷來達到治療血液疾病的目的，目前正被開發用於治療β地中海貧血癥和鐮狀細胞病。

事實上，這款療法已在美國以外的多個國家獲得了臨床試驗的準入。2018年10月，該療法治療鐮狀細胞病的研究性新藥申請（IND）獲得了FDA批準，目前美國正在進行該療法治療鐮狀細胞病的1/2期試驗。此外，治療β地中海貧血的1/2期試驗也正在歐洲的多個臨床研究中心開放。

盡管離市場還有很長的路要走，但這種藥物可能是率先使用革命性CRISPR/Cas9基因編輯技術來糾正遺傳缺陷的幹細胞藥物之壹。

近年來，基因編輯和細胞技術的發展，基於基因編輯的幹細胞療法越來越多地被開發。除了自體幹細胞療法CTX001，藍鳥生物的在研產品LentiGlobin BB305也備受關註，這款療法也是將修飾後的細胞通過自體幹細胞移植植入患者體內，經過重組後的基因再表達能夠產生正常的成人血紅蛋白，當前已獲得EMA的加速審評資格並且已經提交了上市許可申請，有望於2019年率先在歐洲上市。

展望

當前，全球範圍內對加快新藥審批采取的措施有所差異。例如美國建立了4種新藥加快審批途徑，包括優先評審、加速批準、突破性療法和快速通道。在我國，2017年底國家食品藥品監管總局發布了《關於鼓勵藥品創新試行優先審評審批的意見》；2018年多款CAR-T細胞藥物申請獲得了優先審評。

2018年7月，國家藥品監督管理局下發的《關於調整藥物臨床試驗審評審批程序的公告》規定，在我國申報藥物臨床試驗的，自申請受理並繳費之日起60日內，申請人未收到CDE否定或質疑意見的，可按照提交的方案開展藥物臨床試驗。11月，我國新藥臨床試驗正式由過去的審批制度轉變為默示許可，由“點頭制”批準正式轉入 “搖頭制”批準時代，標誌著我國新藥臨床試驗行政許可將進入更加高效的審評模式。

在新的監管模式和新藥臨床試驗行政許可制度下，未來符合標準的細胞治療產品通過我國監管部門審批上市並不遙遠。