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又壹款幹細胞療法被FDA看好 有希望加速審批
近日,針對嚴重血紅蛋白病的自體幹細胞療法CTX001獲得了美國FDA的快速通道審評資格認定(Fast Track Designation),用於治療鐮狀細胞病(SCD)。 美國FDA的快速通道計劃旨在促進藥物的開發和加速審查,以治療嚴重疾病以及滿足未得到滿足的醫療需求。快速通道主要針對新的或有潛力的、比現有療法效果更好的療法。 獲得FDA快速通道審評資質認定的藥物可能有資格享受多種福利,包括與FDA更頻繁的會議和溝通,如果符合相關標準,還有可能獲得生物制劑許可申請(BLA)的加速審批、優先審查或滾動式審查。 這款療法由CRISPR Therapeutics公司和VertexPharmaceuticals公司合作開發,是壹種結合基因編輯的幹細胞療法——將患者的造血幹細胞進行基因編輯使其能夠產生高水平胎兒血紅蛋白的血細胞,然後再註入患者體內。該療法旨在通過補償成人血紅蛋白的缺失或缺陷來達到治療…
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PNAS:揭示蛋白JAG1在癌癥幹細胞分化和轉移中起關鍵作用
2019(第七屆)先進體外診斷行業峰會 2019年1月12日—在壹項新的研究中,來自美國萊斯大學和杜克大學的研究人員發現發現壹種較小的蛋白— JAG1—似乎在癌癥幹細胞如何發生分化和轉移中發揮著關鍵性作用。至關重要的是,他們發現JAG1與在調節細胞命運中起著至關重要作用的Notch信號通路相互作用。相關研究結果發表在2019年1月2日的PNAS期刊上,論文標題為“Toward understanding cancer stem cell heterogeneity in the tumor microenvironment”。 圖片來自CC0 Public Domain。 上皮細胞形成排列在器官外表面的組織。間充質細胞是通常參與傷口修復等過程的遷移性細胞。上皮-間質轉化(epithelial-mesenchymal transition, EMT)是壹個將上皮細胞轉化成遷移性的…
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世界首例人胚胎幹細胞分化功能細胞治療半月板損傷
2019年1月9日,世界首例人胚胎幹細胞分化功能細胞治療半月板損傷在華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院(以下簡稱武漢同濟醫院)康復醫學科順利完成。該研究由武漢同濟醫院與中國科學院動物研究所北京幹細胞庫聯合開展,已根據《幹細胞臨床研究管理辦法(試行)》(國衛科教發〔2015〕48號)要求完成國家衛健委和食藥監局備案。 1 幹細胞與半月板損傷 半月板損傷是壹種由於退變、運動或者其他外力原因引發的膝關節內的軟骨組織損傷引發的骨關節疾病。目前,臨床上對於半月板損傷的治療主要有兩種方法:急性期主要為長腿石膏托固定,慢性期主要為膝關節鏡下手術和半月板切除。因為半月板的血供不足等因素,半月板的自我修復能力較差,從而影響手術療效。 幹細胞是壹種具有自我更新和多向分化潛能的細胞群體,近年來受到學者們的廣泛關註。間充質幹細胞(mesenchymal stem cells,MSCs)是最具代表性的成體幹細胞之壹…
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幹細胞治療狗退化性關節炎
全國有數以千計患退化性關節炎的狗,接受了幹細胞治療,這種治療每次收費2500美元至3000美元,沒有獨立的研究證明幹細胞療法有效,但這些寵物的主人說,他們的寵物在屋內走動更容易,姿勢也有改善,整體看來更舒適… 邁阿密居民費希曼夫婦的寵物、五歲的拉布拉多與貴賓犬混種狗露西,因患風溼性關節炎後腿無法行走,只能用前腿在地上爬行,在接受了昂貴的三針靜脈注射幹細胞後,情況改進,不再因疼痛而嚎叫或嗚咽,需要的藥物也比以前少。儘管專家說,缺乏證據顯示這種治療有效,但視露西如女兒的費希曼夫婦認為幹細胞治療有效,他們認為露西能活到五歲也是這種療法的功勞,他們將再花3000美元,為露西打第四針。 為露西做幹細胞治療的是佛羅里達大學獸醫克莉絲汀‧柯克比,她說,其他五個類似的治療都有正面的效果,但這些效果都是根據主人的報告,不是科學的驗證,該大學計畫開始對每個寵物做治療前疼痛調查,和治療後的評估及檢查,以衡量其改…
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