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又一款干细胞疗法被FDA看好 有希望加速审批
近日,针对严重血红蛋白病的自体干细胞疗法CTX001获得了美国FDA的快速通道审评资格认定(Fast Track Designation),用于治疗镰状细胞病(SCD)。 美国FDA的快速通道计划旨在促进药物的开发和加速审查,以治疗严重疾病以及满足未得到满足的医疗需求。快速通道主要针对新的或有潜力的、比现有疗法效果更好的疗法。 获得FDA快速通道审评资质认定的药物可能有资格享受多种福利,包括与FDA更频繁的会议和沟通,如果符合相关标准,还有可能获得生物制剂许可申请(BLA)的加速审批、优先审查或滚动式审查。 这款疗法由CRISPR Therapeutics公司和VertexPharmaceuticals公司合作开发,是一种结合基因编辑的干细胞疗法——将患者的造血干细胞进行基因编辑使其能够产生高水平胎儿血红蛋白的血细胞,然后再注入患者体内。该疗法旨在通过补偿成人血红蛋白的缺失或缺陷来达到治疗…
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世界首例人胚胎干细胞分化功能细胞治疗半月板损伤
2019(第七届)先进体外诊断行业峰会 2019年1月12日—在一项新的研究中,来自美国莱斯大学和杜克大学的研究人员发现发现一种较小的蛋白— JAG1—似乎在癌症干细胞如何发生分化和转移中发挥着关键性作用。至关重要的是,他们发现JAG1与在调节细胞命运中起着至关重要作用的Notch信号通路相互作用。相关研究结果发表在2019年1月2日的PNAS期刊上,论文标题为“Toward understanding cancer stem cell heterogeneity in the tumor microenvironment”。 图片来自CC0 Public Domain。 上皮细胞形成排列在器官外表面的组织。间充质细胞是通常参与伤口修复等过程的迁移性细胞。上皮-间质转化(epithelial-mesenchymal transition, EMT)是一个将上皮细胞转化成迁移性的…
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世界首例人胚胎干细胞分化功能细胞治疗半月板损伤
2019年1月9日,世界首例人胚胎干细胞分化功能细胞治疗半月板损伤在华中科技大学同济医学院附属同济医院(以下简称武汉同济医院)康复医学科顺利完成。该研究由武汉同济医院与中国科学院动物研究所北京干细胞库联合开展,已根据《干细胞临床研究管理办法(试行)》(国卫科教发〔2015〕48号)要求完成国家卫健委和食药监局备案。 1 干细胞与半月板损伤 半月板损伤是一种由于退变、运动或者其他外力原因引发的膝关节内的软骨组织损伤引发的骨关节疾病。目前,临床上对于半月板损伤的治疗主要有两种方法:急性期主要为长腿石膏托固定,慢性期主要为膝关节镜下手术和半月板切除。因为半月板的血供不足等因素,半月板的自我修复能力较差,从而影响手术疗效。 干细胞是一种具有自我更新和多向分化潜能的细胞群体,近年来受到学者们的广泛关注。间充质干细胞(mesenchymal stem cells,MSCs)是最具代表性的成体干细胞之一…
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干细胞治疗狗退化性关节炎
全国有数以千计患退化性关节炎的狗,接受了干细胞治疗,这种治疗每次收费2500美元至3000美元,没有独立的研究证明干细胞疗法有效,但这些宠物的主人说,他们的宠物在屋内走动更容易,姿势也有改善,整体看来更舒适… 迈阿密居民费希曼夫妇的宠物、五岁的拉布拉多与贵宾犬混种狗露西,因患风湿性关节炎后腿无法行走,只能用前腿在地上爬行,在接受了昂贵的三针静脉注射干细胞后,情况改进,不再因疼痛而嚎叫或呜咽,需要的药物也比以前少。尽管专家说,缺乏证据显示这种治疗有效,但视露西如女儿的费希曼夫妇认为干细胞治疗有效,他们认为露西能活到五岁也是这种疗法的功劳,他们将再花3000美元,为露西打第四针。 为露西做干细胞治疗的是佛罗里达大学兽医克里斯廷‧柯克比,她说,其它五个类似的治疗都有正面的效果,但这些效果都是根据主人的报告,不是科学的验证,该大学计划开始对每个宠物做治疗前疼痛调查,和治疗后的评估及检查,以衡量其改…
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