心臟疾病
胚胎幹細胞移植治療對於康復期的心肌梗塞、心硬化和患有高血壓的患者改善心臟和血液循環有著積極顯著的療效。通過臨床數據證明胚胎幹細胞移植療法對心肌梗塞和缺血性心臟病確實有顯著療效。
胚胎幹細胞移植後，患者的病癥都有初步改善。這種改善包括無力感減少、體質增強、食欲增強、促進睡眠、心理情緒高揚、抑郁癥癥狀減少、思維和記憶力增強。80%患者的血壓下降。移植前，患者需要吃抗高血壓的藥，但是移植後的2-4周內，45-50%患者減少了抗高血壓藥和含硝酸鹽藥的藥量。大部分患者發現膽固醇、甘油三酸酯恢復標準數值，脂蛋白水平變低。大部分患者的血液循環得到改善，這得益於凝血酶原的增長和凝固時間的延長。
修復受損的心臟組織
目標：利用幹細胞修復心臟病發作時受損的心臟組織。
功效：幹細胞具有心臟組織分化能力，可誘導、促進幹細胞向心臟靶向歸巢，將幹細胞整合至損傷心肌，促進心臟前體細胞的分化，進而提高心臟自我修復潛力。
生長心血管
目標：血管新生——新生血管的生長。
功效：幾種不同來源的包括牙髓幹細胞在內的幹細胞，已經被證明能刺激毛細血管的生長。
眼睛疾病
除了眼睛炎癥以外，眼部肌肉萎縮癥是眼科最普遍的疾病。根據臨床類別，肌肉萎縮癥分為兩種:早期(無病史)和晚期(發炎或者受傷是肌肉萎縮癥的原因)。胚胎幹細胞移植是改善，抑制肌肉萎縮癥的良方。
移植胚胎幹細胞後可以觀察到患者的眼睛纖維得到改善、視神經功能得到提高、還可改善不同視網膜的失調的問題 (如,對細胞造成影響的酶病、核甘酸/色蛋白新陳代射失調、神經受體受傷、視網膜色素上皮組織和視網膜上神經節細胞功能紊亂)。
角膜疾病
目標：利用幹細胞改善角膜病患者的視力。
功效：英國的壹項研究得出了結論，移植角膜緣幹細胞是“壹種能夠重建角膜表面並恢復患者視力”的安全有效的方法。
黃斑病癥
目標：使用幹細胞制造專門的細胞來幫助治療Stargardt黃斑營養不良和幹性黃斑變性。
功效：幹細胞治療黃斑病癥的這項測試正處於初期階段，目前已經報道2例患者的治療結果，均未出現治療副作用。
糖尿病
糖尿病相關的代謝紊亂引起大量的並發癥，包括心腦血管疾病、視網膜病變、腎病和創傷愈合不良等。這些並發癥降低了患者的生活質量，並可能導致死亡。幹細胞通過釋放可溶性生長因子和細胞因子來刺激新血管的形成和調節炎癥，為糖尿病並發癥提供了很有前途的方法。此外，基於自體細胞的方法是免疫排斥反應最小化的理想途徑。
糖尿病
目標：利用幹細胞來戰勝1型糖尿病。
功效：將提取的幹細胞進行體外分離、純化、擴增後，輸註到糖尿病患者體內，幹細胞就會像種子壹樣在胰腺組織微環境的誘導下分化增殖為胰島細胞，替代受損的胰島β細胞，分泌胰島素，促進受損胰島組織細胞的再生、修復，從而起到從根本上治療糖尿病的作用。
大量的治療案例顯示，利用幹細胞治療後不會產生並發癥和副作用，且可以提高身體免疫力，甚至可使患者擺脫終身打針服藥。
腦卒中
幹細胞治療腦卒中所涉及的基本機制包括抗雕亡、抗炎、促進血管和神經的再生、形成新的神經細胞和神經回路、抗氧化和血腦屏障的保護。中風治療研究中常用的幹細胞類型有外源性幹細胞和內源性神經幹細胞，外源性幹細胞包括胚胎幹細胞、造血幹細胞、神經幹細胞、間充質幹細胞以及誘導多能幹細胞等。臨床前數據表明，細胞療法對改善中風治療十分具有潛力。截止目前，在http://clinicaltrials.gov上登記註冊的幹細胞治療中風的臨床研究共計47項。這些臨床研究表明幹細胞治療中風取得了重要進展。
腦卒中
目標：用幹細胞來抵消中風造成的腦損傷，修復腦卒中受損區域的組織，並逆轉中風導致的殘疾。
功效：利用幹細胞，可使腦部功能更年輕化。
幹細胞輸註人體後可分化形成新的神經細胞，為大腦提供全新細胞源，能有效改善腦衰老狀況，尤其對老年性癡呆患者的記憶力、智力，有明顯改善和恢復。
脊髓損傷
間充質幹細胞治療脊髓損傷已進入臨床階段，通過對大量病例的治療效果的調查結果表明，脊髓損傷患者接受間充質幹細胞的幹預治療後，在緩解運動障礙、感覺障礙及緩解痙攣、改善排汗等方面都具有壹定的臨床療效。通過對幹細胞治療後不同時間點的運動評分分析、感覺評分分析、模擬視覺評分分析、日常生活能力的功能評估、生命體征觀察和實驗室檢查等數據分析均顯示有壹定程度的改善。
2009年，巴西聖保羅大學醫學院的科學家發表了壹項涉及39名慢性脊髓損傷患者的研究。他們將幹細胞輸註至患者腿部的股動脈，隨後研究人員表示該療法是安全的，26名患者（66％）的刺激反應有所改善。
脊髓損傷
目標：使用幹細胞治療患有不同程度癱瘓患者的慢性脊髓損傷。
功效：幹細胞在體內或體外特定的誘導條件下，可分化為骨、軟骨、肌肉、肌腱、韌帶、神經等多種組織細胞，作為種子細胞可用於組織器官的損傷修復。
帕金森氏癥
帕金森是壹種常見的神經退行性疾病之壹，主要發病過程是由腦黑質中產生多巴胺的細胞漸進性損失所致，治療的目的是補償或取代丟失的多巴胺。科學研究證實，幹細胞在治療帕金森領域具有很大的潛力。通過幹細胞再生，移植到患者體內，補充缺失或缺損的神經細胞，有望從根本上治療帕金森病。
人胚胎幹細胞分化來源的神經前體細胞在腦內可以繼續分化成為多巴胺能神經元，可以補充帕金森病人缺失的多巴胺能神經元，理論上可以治療帕金森病。這種療法在進入臨床應用之前，需要臨床前數據來證實安全性和有效性。新發表的新成果為開展相關臨床研究提供了科學依據。隨著臨床治療的進壹步開展，帕金森的治療將迎來新曙光。中國科學家近期在《STEM CELLS》雜誌上揭示，幹細胞移植有助於通過刺激室管膜下區（SVZ）幹細胞產生更多的神經細胞，以達到治療帕金森病的目的。
帕金森氏癥
目標：利用幹細胞幹預治療和控制帕金森病的發展，提高患者的生活質量。
功效：幹細胞移植被認為是十分有效的帕金森治療方法。幹細胞具有自我更新以及可分化成任何類型神經細胞的能力，如分化成為神經元和神經膠質細胞，具有挽救功能失調神經通路的能力。
肌萎縮性脊髓側索硬化癥
肌萎縮性側索硬化癥(又稱，脊髓側柱硬化)是肌肉逐漸無力和萎縮的疾病。肌萎縮性側索硬化癥壹般會在三到五年內死於呼吸衰竭(很少到7年)，無治愈的可能。中樞神經系統內控制骨骼肌的運動神經元退化所致。肌萎縮性側索硬化癥的癥狀是手足和呼吸肌肉萎縮。
移植胚胎幹細胞並不能治愈肌萎縮性側索硬化癥，肌萎縮側索硬化的病因至今不明，但是移植胚胎幹細胞治療肌萎縮性側索硬化癥能夠有效減輕發病癥狀並減緩惡化速度。移植胚胎幹細胞治療肌萎縮性側索硬化癥能有效提高患者的生活能力和工作能力，還能延長壽命。
肌萎縮性側索硬化癥
目標：向脊髓輸送幹細胞測試其安全性。
功效：由密歇根大學的Eva Feldman領導，在埃默裏大學進行的壹項臨床表明，到目前為止，已有三名患者進行了幹細胞治療，並未出現副作用。
多發性硬化癥
采用胎兒幹細胞來提供多發性硬化癥（MS）的治療，在大多數病人反饋有改善。多發性硬化癥治療的目標是終止免疫性侵略，也就是說，通過破壞該疾病的主要機制 對抗 針對患者自體神經系統的內部的攻擊。這樣能達到神經系統癥狀的下降或消退。
在多發性硬化癥的治療，幹細胞有兩大作用:
預防神經細胞損傷：幹細胞能夠幫助減少或甚至防止神經細胞的損傷。這個過程被稱為“神經保護”。
受損的髓鞘修復：保護神經纖維的髓鞘層是由多發性硬化癥病人自體免疫系統被損害。大腦中的專門的幹細胞 可以產生髓鞘生成細胞，這樣可以促進髓鞘的修復。這個過程被稱為“髓鞘再生”。
多發性硬化癥
目標：使用幹細胞抑制，然後重設免疫系統，用於治療多發性硬化癥。
功效：通過臨床案例表明，幹細胞療法對抑制常規治療無效的侵襲性多發性硬化癥患者有著持續的效果，並且還可以導致持續的臨床改善，特別是對復發緩解型多發性硬化癥患者。
癌癥——成膠質細胞瘤
胚胎幹細胞移植治療惡性腫瘤不是常規治療方案的替代方法。如果醫生確定治療方案的話，手術和/或“經典的”化療和/或放射治療後才可以進行幹細胞治療。
雖然癌癥“典型的”治療伴隨著副作用，所以幹細胞治療第壹時間針對下列方面：
抗腫瘤免疫和造血功能部分恢復；
改善患者的生活質量 – 無力的下降，全身情況好轉，身體和心理情緒的改善。
成膠質細胞瘤
目標：利用幹細胞破壞腦膠質瘤。
功效：目前有這麽壹項試驗：加利福尼亞州的醫療中心希望之城（Hope of Hope）正在對神經幹細胞進行基因修飾。以制造壹種能將無毒藥物（5-氟胞嘧啶或5-FC）轉化為治療癌癥的藥物（5- 氟尿嘧啶或5- FU）。臨床人員將修改過的幹細胞輸註至患者的大腦，希望幹細胞能夠傳播到腫瘤並鎖定在其上。當5-FC到達腫瘤部位時，附著的幹細胞幫助將其轉化為癌癥藥物5-FU，目標是縮小或破壞膠質母細胞瘤，同時避免身體的其他部分受到毒性影響。
白血病和其他血液疾病
白血病是壹類造血幹細胞惡性克隆性疾病。克隆性白血病細胞因為增殖失控、分化障礙、雕亡受阻等機制在骨髓和其他造血組織中大量增殖累積，並浸潤其他非造血組織和器官，同時抑制正常造血功能。臨床可見不同程度的貧血、出血、感染發熱以及肝、脾、淋巴結腫大和骨骼疼痛。
除了少數特殊患者可能會從自體移植中受益，絕大多數白血病患者應該做異體移植。隨著移植技術的進步，供者選擇、移植風險及遠期預後等方面都已經有顯著進步，因此，異體移植目前是各種中高危白血病重要的根治性手段。
白血病和其他血液疾病
目標：提高機體免疫力，增強抵抗疾病能力。
功效：幹細胞的最初用途之壹就是治療血液和免疫紊亂，輸註幹細胞後，可以重新建立造血免疫系統，恢復正常免疫功能。如今，幹細胞移植已成為這些病癥中的壹些標準治療手段。
軟骨修復
目前膝關節軟骨磨損的常規治療是止疼消炎藥、針灸、膏藥等，這些治療無法防止病情惡化，用人工制造的關節代替自身的關節，屬迫不得已的選擇。可以較大程度消除關節不適，壹般十年左右維持基本運動功能。但手術具有較大風險，其固定性、嚙合性可能不盡如人意，術後關節功能受限，容易滑脫、碰傷，也並不能完全消除疼痛，對老年人來說，手術過程身體負擔尤其大。人工關節壹般使用壽命為10-15年左右，到期仍然需要更換關節，增加痛苦。
幹細胞是目前有效治療的最佳方案,脂肪幹細胞回輸至人體後，分化出新的軟骨細胞、成骨細胞，補充缺失的舊軟骨和成骨細胞，並能有效地激活軟骨和成骨細胞的自愈功能，修復受損的軟骨和成骨細胞，提高肌力、肌肉緊實，以達到改善腰膝酸軟疼痛進而治愈疾病的效果。
軟骨修復
目標：利用幹細胞制造新的軟骨
功效：骨關節壹旦損傷則很難修復，將會導致不可逆性的關節退變和骨關節疾病形成。而利用幹細胞則可修復關節損傷，改善功能。壹些臨床表示，已經使用幹細胞嵌入凝膠或膠原蛋白片上，並將其放置在軟骨損傷區域（例如膝蓋或腳踝）
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